【勉強会：後編】ドラッグラグの再来と解決のための処方箋

では、続けていきましょう。最近、ドラッグラグに関してより一層、状況的に厳しくなってきているという話があります。これは僕のメルマガにも書いた話ですが、メガファーマが新薬を開発する場合は日本も組み入れてグローバル治験でやって行こう、となりやすいのですが、いわゆる新興のバイオテックだとそうはなりません。

彼らは、フェーズ1せいぜい2ぐらいまでは自力で治験をし、その先はメガファーマに権利を売り渡すというのがこれまでのスタイルでした。それが、新興のバイオテックでも最近は独力でフェーズ3までやり切るというケースが、ヨーロッパやアメリカでも増えてきています。

そうなると、自国の市場の中で治験を実施しますが、アジアは遠いし自社の開発体制も整っていないので『そこまでは出来ないな』となり、とりあえずアメリカやヨーロッパで承認を取ってしまうというケースが増えています。

こういう企業が増えれば増えるほど、ドラッグラグやドラッグロスが増えるようになる。これは日本にとっては良くない状況ですよね。しかも、新興バイオテックの作る薬が結構良い品質だったりするんです

勿論、利益は考えますよね。ただ、利益の大小というよりリスクをとる余力がなかったから、という方が正確かもしれません。自社で治験ができるだけの資金力があればその方が良いのですが、フェーズ３をやり切るほどの資金力が無かったのでしょうね。

だから、メガファーマに早めに導出して一時金をもらい、治験が成功したら売上の何%かをロイヤリティとしていただく……というようにしていた訳です。フェーズ3の治験というのは、何十、何百億円というコストが掛かるので。

でも、以前はそんな感じだったのが、今は会社を先に上場させて、巨額の資金調達ができるようになるなど、新興バイオテックも資金力が上がってきています

海外の新興バイオテックにとっては良い事だと思いますよ。
ただ、ドラッグラグなどの問題を抱える日本にとってはアゲインスト(逆風)ではありますけどね

そうですね。とは言え、日本の市場は世界の中ではアメリカ、ヨーロッパに次いで3番目に大きな市場でもありますし、薬を届けたいという気持ちはあると思います。

ただ、治験をスムーズに進めるために自国の治験を優先し、日本での治験は後回し……ということになっているのでしょう

じゃあ、日本の患者さんのことを考えた時にはどうすれば良いの？　となりますよね。ブログにも少し書いていますが、日本の再生医療で使われるような医療用医薬品では、“条件付き早期承認制度”というものがあります。

これは、自動車の免許で言えば仮免許の状態で、特例でその状態で販売を始めても良いという承認方法です。非常に画期的もしくはニーズが非常に高い医薬品で、安全性はある程度担保されていて、有効性があるかどうかは科学的には完全には言えないけれど、推計はできます。

ただし、有効性は継続的に検証していきます……という状態であれば承認する。というのが、条件付き承認制度です。これもブログに書いたのですが、話題になっていた塩野義製薬さんのコロナウイルスの治療薬『ゾコーバ』でもこの制度が話題になりました。フェーズ２のここで結果が出て欲しい……というところでは、欲しい結果が出ていなかったんです。

でも、それ以外の部分で効果が出ていたので本制度で承認して欲しいと申請したのですが、やはりそれでは条件付き早期承認とはならず、フェーズ３まできちんと治験してください。となってしまったんですね。フェーズ３後の審査で、最終的には承認されましたが。

話を戻しますが、ドラッグラグが問題にはなっているけれど、患者さんが待っている抗がん剤などについては、条件付き承認制度を使って認めてあげるといいですよね。フェーズ２程度の結果で承認してあげれば、製薬会社もその時点から売上が上げられます。

そうすれば、欧米の市場を先行させるような海外勢も、日本でもっと新薬を開発しやすくなるのかなと。条件付き承認制度を上手く使えば、この問題も解決できるんじゃないかというのが、僕の仮説の一つです。

元々、条件付き承認制度は、再生医療で使われるiPS細胞などを早く世の中に出すためのもので、日本にとっての国策だったんですね。でも、再生医療だけではなく、他の医療にも使われるものだし、折角だから他の薬にも適用したら良いのではないかなと思います

あとは、新興バイオテックにもグローバル治験を実施してもらうとか、でしょうね

その部分について極論すれば『海外で承認された薬は、自動的に承認すれば良い』というように思ってしまう訳ですよね。でも、効果や副作用については人種によって違う部分もある。それは今まででもアメリカでは効果があったのに、日本では効果がなかったとか、その逆もあって。

それに、効果だけではなく安全性の部分では特に問題になることもあります。前にがんの薬の勉強会でもお話しましたが、アジア系の人種は間質性肺炎になりやすいとか、薬によって海外では安全性は問題なく承認されたのだけど、日本では治験で重篤な副作用が認められ、承認に至りませんでした、というのはあるんですよね。

なので、患者さんやそのご家族にはそうした日本独自の治験が必要とされる背景まで理解していただけると良いのですが

それを求めているというか求めるべきなのは、おそらく内資の製薬会社だと思うんですね。というのは、日本で開発するチカラ(資金力)はありますと。でも、良いブツ(候補物質)はあまり持っていない訳です。

そんな中で海外のバイオファーマが良いブツがありますよ、ということになれば、提携してライセンス契約を結んで候補物質を導入する。そういうことをもっと積極的にやって行くべきだと思っていますが、動きが鈍いなと感じています。もっと活発にやれば良いのにとは思いますね

僕も新規事業として、そういうことが出来ないかなと夢想したことはあります(笑)。でも、ここから先に、そういうプレイヤーが出てきてもおかしくはないですよね